... en humanos
Siete hospitales de Estados Unidos se preparan para participar en el primer ensayo clínico del mundo que utiliza células embrionarias humanas. La empresa Geron, que fabrica las células, tiene todo listo para iniciar el ensayo, para el que recibió la luz verde definitiva de la autoridad sanitaria (la Administración de Alimentos y Medicamentos, FDA por sus siglas en inglés) hace pocas semanas. El objetivo es probar en primer lugar la seguridad, pero también la eficacia, del tratamiento en la regeneración de la médula espinal en pacientes que han quedado paralizados tras un accidente.
Los ensayos en animales han resultado positivos y ahora llega el gran momento de los humanos, pero es un proceso complicado. "Esperamos empezar pronto", explica Anna Krassowska, portavoz de Geron. "Definimos el comienzo del ensayo cuando se inscribe y trata al primer paciente y, como estamos buscando pacientes que se hayan accidentado recientemente, entre una y dos semanas antes de entrar en el ensayo, no podemos estar seguros de la fecha".
No se han hecho públicos los hospitales, aunque ya están preparados. "No vamos a decirlo hasta que estén listo para recibir a los pacientes, y lo harán secuencialmente", comenta la portavoz.
El tratamiento consistirá en una inyección de un tipo de células del sistema nervioso, que han sido derivadas de células madre embrionarias, en el lugar del daño en la médula espinal. Estas células producen mielina -la capa aislante que rodea los axones de las neuronas y les permite comunicarse a través de impulsos eléctricos- así como otros compuestos que favorecen la actividad de las neuronas.
El ensayo no puede llegar en mejor momento. En los últimos dos meses, la investigación con células madre embrionarias ha estado en la picota en Estados Unidos, después de que un juez federal decidiera prohibir que se financiaran con fondos públicos porque implican destruir embriones, algo que una ley federal prohíbe. Con ello ponía punto final a dos años de impulso a estos trabajos, después de que el presidente Obama revocara el veto impuesto por el ex presidente George Bush. Pero justo el jueves pasado, un tribunal federal de apelación decidió, por su parte, suspender la prohibición, que había sido recurrida por el Gobierno.
El argumento de los jueces que han dado un respiro temporal a los partidarios de estos trabajos es, precisamente, que hay que dar tiempo para que se vea la importancia de esta línea de investigación. Porque los contrarios (sobre todo, sectores religiosos que equiparan la destrucción de embriones a un aborto) tenían otro argumento a su favor. Mientras hay muchos ensayos ya en marcha de uso terapéutico de células madre obtenidas de tejidos de adultos, no había ninguna aplicación práctica para las de origen embrionario. Algo que este ensayo puede desmentir.
La empresa Geron lleva años colaborando con la Universidad de Wisconsin, donde James Thompson aisló por primera vez las células embrionarias humanas en 1998, y ha logrado derivar de estas hasta siete tipos de células funcionales de órganos como el sistema nervioso, el páncreas, el corazón y los huesos. Todos los procesos están protegidos por patentes y la polémica sobre la prohibición de utilizar fondos públicos para investigación en células madre no les afecta, ya que su actividad la realizan con fondos privados.
Cuando se inyectaron en animales las células que se usarán en este primer ensayo clínico -que son precursoras de los oligodendrocitos-, se vio que migraron al lugar de la lesión y se convirtieron en oligodendrocitos funcionales, que mejoraron ostensiblemente la locomoción de los animales. La pérdida de estas células, por el proceso de inflamación que suele acompañar al accidente traumático en el que resulta dañada la médula espinal, es causa de parálisis en muchos de los pacientes dañados.
El ensayo clínico aprobado es para los pacientes en estado más grave, con falta total de actividad locomotora o sensorial por debajo de la lesión, y que por las características de esta puedan ser tratados entre los siete y los 14 días siguientes.
En animales se ha visto, según informa la empresa, que el tratamiento es ineficaz a partir de tres meses después de la lesión, ya que se ha formado la cicatriz.
Los pacientes recibirán una sola inyección, y durante un año se les seguirá para estudiar la seguridad del tratamiento, el objetivo principal de este ensayo. Además, se les realizarán durante ese año pruebas específicas para comprobar si han mejorado en las funciones motoras y sensoriales. A pesar de que se supone que no habrá rechazo por tratarse de células derivadas de embrionarias, los pacientes recibirán un tratamiento inmunosupresor hasta pasados 60 días de la inyección.
El ensayo clínico está repleto de interrogantes, ya que no es la primera vez que se prueban en ratas y otros animales tratamientos celulares para la paraplejia que luego no funcionan en humanos. El Centro Príncipe Felipe de Valencia presentó en 2005 resultados en ratas, pero la investigación no pasó de esa fase por discrepancias entre la dirección y los investigadores.
El presidente de Geron, Thomas Okarma, es optimista: "Las células vivas van a ser las píldoras de mañana", ha dicho a Reuters. Okarma cree que las células llegarán a producirse masivamente en biorreactores, como sucede con otros productos biotecnológicos, lo que hará asequibles los tratamientos.
Esto ya empieza caballeros.
